甲磺酸艾立布林 FDA 批准卫材甲磺酸艾日布林用于治疗脂肪肉瘤
1 月 28 日,美国 FDA 批准化疗药物甲磺酸艾日布林(Eribulin mesylate;商品名:Halaven)用于不能通过手术移除的(不可切除)或晚期(转移性)脂肪肉瘤(一种特定形式的软组织肉瘤)治疗。
「甲磺酸艾日布林是第一款获批用于脂肪肉瘤并证明对生存期有改善的药物,」 FDA 药物评价与研究中心血液学及肿瘤产品办公室主任、医学博士 Pazdur 称。「FDA 审查的临床试验数据表明,甲磺酸艾日布林使总生存期增加了大约 7 个月,为患者提供了一款临床有意义的药物。」
软组织肉瘤是一种癌细胞在人体软组织形成的疾病,这里所说的软组织包括肌肉、肌腱、脂肪、血管、淋巴管、神经及关节周围组织。脂肪肉瘤是一种特定形式的软组织肉瘤,它发生于脂肪细胞。软组织肉瘤几乎可以在人体任何地方形成,但最常出现的地方是头、颈、手臂、腿、躯干及腹部。据美国国家癌症研究所称,2014 年美国估计有 1.2 万软组织肉瘤病例被确诊。
甲磺酸艾日布林的有效性与安全性在 143 名患有晚期脂肪肉瘤的临床试验受试者中得到评价,这些受试者的脂肪肉瘤不可切除,或已扩散到附近淋巴结(局部晚期)或身体其它部位(转移性),并且他们既往已接受过化疗。
受试者们要么以甲磺酸艾日布林治疗,要么以另一种化疗药物达卡巴嗪进行治疗,直到他们对治疗的副作用不再耐受为止。这项研究旨在检测从开始治疗到一位患者死亡的时间长度(总生存期)。以甲磺酸艾日布林治疗的脂肪肉瘤患者的平均总生存期为 15.6 个月,相比之下,那些接受达卡巴嗪治疗的患者其总生存期为 8.4 个月。
在以甲磺酸艾日布林治疗的患者中,最常见的副作用是疲劳、恶心、脱发(秃头症)、便秘、某种神经损伤引起的手脚虚弱或麻木(外周神经病)、腹部疼痛及发热。甲磺酸艾日布林也可能引起抗感染白细胞水平降低(嗜中性白血球减少症),或钾钙水平降低。
以甲磺酸艾日布林治疗的严重副作用可能包括白细胞计数降低,这可增加可能导致死亡的严重感染风险、麻木、手脚刺痛或灼热感、对胎儿发育有害,以及引起心率改变,这也可能导致死亡。
FDA 授予甲磺酸艾日布林上市申请优先审评资格,这一资格旨在促进并加快某些药物的开发与审评,这些药物对有严重或危及生命的疾病可能有受益。甲磺酸艾日布林也获得了孤儿药资格,这一资格可提供激励措施,如税收抵免、申请者费用豁免及独占权资格,以此帮助并鼓励用于罕见病药物的开发。甲磺酸艾日布林由泽西州的伍德克利夫湖的卫材上市。
