赵永强医生 协和医院赵永强:血友病患者最好坚持规范治疗
为了详细掌握目前我国患者的人数,了解血友病患者的基本信息和临床应用情况,卫生部已经向全国下发了“关于建立血友病病例信息管理制度的通知”,进一步规范我国血友病患者的诊疗工作。
在世界范围内,血友病的发病率是10万分之5-10,按照这个比例,我国的血友病患者理论人数应该在10万左右,但是目前能够掌握的登记人数仅为5000左右,因此,采访北京市协和医院血液科赵永强主任强调:“血友病患者登记对于国家掌握血友病病人的信息,调控凝血因子的供给起到至关重要的作用。”
血友病是种遗传病
血友病是一种凝血功能障碍性疾病,具有遗传性,主要在男性发病,患者缺乏一种或多种重要的凝血因子。大多数患者生来患病且有家族史,女性通常作为血友病基因携带者将基因遗传给下一代,男性则会发病。大约每5000-10000个男性中就有一个血友病患者。
血友病的严重程度由患者体内的凝血八因子水平决定,70%的血友病患者凝血八因子水平不足正常的1%,即属于重型血友病,会有自发性出血的现象;凝血因子水平达到5%的患者为轻型血友病,他们在无外伤和外科手术的情况下一般很少发生出血。
安全用药必不可少
赵主任强调:“目前补充凝血八因子是唯一有效治疗血友病的方法。早期用到的血浆和冷沉淀可以治疗,但是存在感染其他病毒的风险。”目前的发展方向是基因重组凝血八因子,“因为基因的八因子完全不存在人血成份,大大地防范了经血源传播疾病的可能,避免患者感染其他病毒的潜在危险,解决了用药安全的问题。”目前我国很多地方都在使用基因重组的凝血八因子。
规范治疗可避免致残
在我国,血友病患者残疾情况很高,如果在条件允许的情况下,患者在儿童时期最好就坚持规范治疗。赵主任介绍说:“在不出血的情况下,每周定期补充凝血八因子,预防出血,做到预防治疗,让体内的凝血因子有保障,患者的生活就能够接近正常人。
”尤其是针对18岁以下的患者,如果做到了预防性出血,患者出血的次数会减少,骨骼导致变形几率也会降低,从而可以尽量避免患者的残疾几率,极大的减轻了家庭和社会负担。“针对成人,如果采访预防治疗,其效果也非常好。
比如国外,成人患者在出游前或者大幅度运动前注射凝血八因子,能保证患者在运动时避免出血。同时,预防治疗也需要结合按需治疗,即在出血时及时补充凝血八因子。这些都做到就需要有足够的药物作为保证。”比如外国的患儿在接受预防治疗之后可以跟父母打球、洗车、游泳,享受同别的孩子一样的待遇,长大了以后享受一样的工作。
但是,我国现在按需治疗还存在一定困难。赵主任解释说:“因为治疗时存在着用药是否及时,和药物是否足量的问题。如果是刚刚出血的前两个小时用药,不仅起效快,而且很省药,会起到事半功倍的效果。还有我们往往搞到了药以后,由于费用问题还是不能足量使用,长期如此就会导致肢体残疾。”
政府关注血友病,期望社会各界支持
因此,患者如果实现预防治疗,不仅要在思想上认识到预防的重要,而且也需要社会各界的支持和帮助。目前我国很多地区都将血友病的治疗药物纳入到医保目录中,同时也将血友病纳入到门诊特种病当中,这样在一定程度上减轻了患者的经济困难,保证他们正常用药;但是由于我国地域宽广,医保政策还不能全部统一,很多地区的患者还未能享受到医保的优惠政策,因此我国也在不断出台针对血友病患者的医疗政策,此次卫生部下达的“关于建立血友病病例信息管理制度的通知”,显示了政府对血友病患者的重视和关怀,同时也唤起了社会对血友病患者的关爱之情,希望在各界的帮助下,血友病患者最终能实现规范治疗。