史上最贵药一支1448万元 不治疗患者在2岁之前会死亡

2018-11-26
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文章简介：近日,经美国FDA批准,小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市,一支药物标价210万美元(约1448万元),堪称史上最贵药.这种名为Zolgen

近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价210万美元（约1448万元），堪称史上最贵药。

这种名为Zolgensma的疗法治疗一种称为脊髓性肌萎缩症（SMA）的遗传性疾病。如果不治疗，患者通常会在2岁之前死亡。

诺华公司推出的这种治疗方案，是最新的基因疗法，其原理是将新DNA引入体内以纠正错误基因。

目前，科学家们普遍认为，造成脊髓性肌萎缩症的原因是患病婴儿控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质（运动神经元存活因子，SMN）出了问题，使得神经讯号的传递受到阻碍，造成肌肉的收缩失常。控制这种蛋白质形成的基因，称为SMN1，当这种基因出现问题时，就会产生这种疾病。

仅在美国，每年就有400至500个新生儿被检测出患有这种病症，其中大约300人属于最严重的情形，通常会在2岁之前死亡。

网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。但医药公司则称治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。